Дефектные митохондрии — это «батарейки», питающие клетки нашего тела, но они нередко вызывают серьезные и летальные болезни. 

Однако ученые из Кембриджского университета на примере живых мышей показали, что можно модифицировать митохондриальный геном и таким образом справиться с неизлечимыми заболеваниями.

Митохондрии обеспечивают энергию для функционирования наших клеток, а каждая из них кодируется небольшим количеством митохондриальной ДНК, которая составляет всего 0,1% от всего генома человека и передается исключительно от матери к ребенку.

Сбои в митохондриальной ДНК могут привести к серьезным и смертельным заболеваниям, от которых страдает примерно 1 человек из 5000. 

Митохондрия.

© Shutterstock

Чем больше дефектных митохондрий в организме человека, тем выше шанс возникновения патлогии, однако если уменьшить процент «поломанных» ДНК-клеток, болезнь можно обратить вспять.

Именно этим занялась команда из Кембриджского университета, которая впервые применила экспериментальную генную терапию на мышах. Для этого ученые воспользовались редактором митохондриальной базы.

Сперва специальный препарат ввели в кровоток мышей при помощи модифицированного вируса, который нашел дефектные митохондриальные клетки и отредактировал основу ДНК, заменив одну молекулу на другую.

Ученые отредактировали геном у живой мыши.

© Istockphoto

Затем команда смогла устранить поврежденный геном, позволив митохондриям со здоровой ДНК занять место дефектных. Успешно проведенное редактирование митохондриальной ДНК стало колоссальной победой, поскольку раньше этого не удавалось никому.

«Это первый случай, когда кому-либо удалось изменить пары оснований ДНК в митохондриях у живого животного. Теперь мы уверены, что сможем исправить ошибки в дефектных митохондриях и у человека. Однако для этого нужно, чтобы у носителя было достаточное количество здоровой митохондриальной ДНК», — подчеркнул ведущий автор исследования Михал Минчук.

Благодаря своей работе ученые смогут разработать особую заместительную терапию, которая позволит лечить пациентов со сбоями в митохондриях. 

• Телеграм
• Дзен
• Подписывайтесь на наши каналы и первыми узнавайте о главных новостях и важнейших событиях дня.