Группа исследователей из Центра аутизма и расстройств нейроразвития (США) разработала новую терапию, которая может лечить синдром Фелан — Макдермид. Это подтип расстройства аутистического спектра (РАС), при котором у пациентов возникает задержка развития речи и двигательных навыков, нарушается питание и сон.

Учёным уже было известно, что синдром Фелан — Макдермид вызывается специфической генетической мутацией в гене SHANK3, который в норме соединяет рецепторы нейротрансмиттеров, однако при патологии вызывает симптомы аутизма как у людей, так и у лабораторных мышей. Поэтому команда сфокусировалась именно на этом гене и разработала особый инсулиноподобный белок на основе фактора роста IGFBP2, который улучшает когнитивные функции. 

Затем исследователи ввели полученный из IGFBP2 пептид под названием JB2 мышам с мутациями SHANK3. С помощью расширенной визуализации мозга учёные обнаружили, что препарат улучшает нейропластичность, исправляет нарушения поведения и клеточные процессы в мозге мышей. Кроме того, данные изменения привели к улучшению памяти, двигательных функций и ультразвукового общения, который по сути является сложной речью у грызунов.

Последнее особенно важно, поскольку у пациентов с аутизмом речь вообще не развивается либо развивается очень поздно. Кроме того, команда при помощи электроэнцефалографии обнаружила, что пептид JB2 нормализует возбудимость нейронов и подавляет судорожные припадки. Хотя этот препарат пока находится на самых ранних стадиях разработки, команда объясняет, что рутинное введение пептида в кровоток пациентов, пока они молоды, способно полностью подавить симптоматику аутизма. Однако начинать такое лечение нужно как можно раньше, пока мозг ещё развивается.

• Телеграм
• Дзен
• Подписывайтесь на наши каналы и первыми узнавайте о главных новостях и важнейших событиях дня.