Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и лекарственных средств (FDA) одобрило препарат под названием Hemgenix, который представляет собой вирусный вектор для лечения взрослых пациентов с гемофилией B. 

Гемофилия B — это генетическое нарушение свёртываемости крови, возникающее в результате отсутствия фактора свёртывания крови IX. Это жизненно важный белок, необходимый для образования тромбов, и без него человек может погибнуть от малейшего кровотечения после травмы или медицинского вмешательства. Примечательно, что болеют гемофилией только мужчины, а женщины выступают носительницами этого заболевания.

Сейчас единственным способом лечения этой болезни являются регулярные и очень дорогие инфузии, через которые должен проходить пациент всю жизнь. Новый препарат выступает в роли перманентной генной терапии, которая после разовой дозы восполняет дефицитный фактор и предотвращает летальный исход от кровотечений. Принцип работы Hemgenix прост: вирусный вектор переносит ген фактора свертывания крови IX в печень, где он поглощается клетками и стимулирует выработку жизненно важного белка.

Эффективность Hemgenix была доказана ​​на основании снижения годовой частоты кровотечений у пациентов. Безопасность и эффективность препарата оценивали в двух исследованиях с участием 57 взрослых мужчин в возрасте от 18 до 75 лет с тяжелой или среднетяжелой формой гемофилии B. В одном из исследований с участием 54 мужчин у субъектов после введения вектора снизилась потребность в постоянных инфузиях, как и частота кровотечений.

Hemgenix разработан голландской биотехнологической компанией UniQure и в текущий момент является самым дорогим лекарственным средством в мире, поскольку его предполагаемая стоимость в США составит 3,5 миллиона долларов. Планируется вывести препарат на рынок максимально быстро.

• Телеграм
• Дзен
• Подписывайтесь на наши каналы и первыми узнавайте о главных новостях и важнейших событиях дня.