Разработана генная терапия, которая лечит врожденную глухоту

© Shutterstock

Исследователи из Института Солка (США) совершили прорыв, который может привести к уникальным методам лечения генетической потери слуха. Новая генная терапия способна обеспечить правильный рост поврежденных волосковых клеток и улучшить слух.


Сенсорные волосковые клетки являются жизненно важной частью нашей слуховой системы. Они выстилают поверхность слуховой улитки особыми структурами, которые называются стереоцилии. Стереоцилии вибрируют в ответ на звуковые волны и производят электрические сигналы, которые затем отправляются в мозг.

Однако при генетической глухоте стереоцилии вырастают слишком короткими из-за отсутствия белка под названием EPS8. Из-за этого человек от рождения может плохо слышать.

Клетки стереоцилий в ухе разной длины: короткие из-за генетической мутации (слева), средней длины посередине и длинные (справа) после обработки белком EPS8 (пурпурные).

Клетки стереоцилий в ухе: короткие из-за генетической мутации (слева), средней длины и длинные (справа) после обработки белком EPS8.

© Институт биологических исследований Солка

Учёные сфокусировались на экспериментах с EPS8 и вывели мышей, у которых отсутствовал этот белок. После этого команда ввела зверькам нужный белок и обнаружила, что он удлинил стереоцилии. Таким образом, мыши снова стали слышать.

Однако у лечения есть и минусы: оно не работало у мышей после определенного возраста, а это означает, что вводить белок EPS8 в организм нужно до того, как волосковые клетки созреют. Для людей это потребует применения генной терапии внутриутробно, так как при рождении будет слишком поздно.

Тем не менее команда надеется, что по мере улучшения терапии она сможет найти способ лечить уже рожденных людей.

Нам важно ваше мнение!

+0

Комментарии (0)