Генная терапия — это мощная развивающаяся технология, способная бороться с множеством заболеваний. Например, болезнь Хантингтона вызывается мутацией в одном гене, и, если исправить этот дефект, клетки могли бы восстановить нормальное функционирование.

Однако главной проблемой до сих пор было создание правильных «носителей», которые могут переносить гены в нужные клетки, избегая побочных эффектов. Благодаря учёным эта проблема была решена.

Команда исследователей из Калифорнийского технологического института разработала систему доставки генов, которая может целенаправленно воздействовать на клетки мозга, избегая поражения печени.

Манипулируя геномом, можно вылечить многие нейродегенеративные болезни.

© Depositphotos

Ключом к этой технологии стало использование аденоассоциированных вирусов, или AAV, которые за миллионы лет эволюции научились быстро проникать в клетки человека.

Это возможно благодаря двухкомпонентной структуре вируса: AAV состоит из внешней оболочки, называемой капсидом, и генетического материала, заключённого внутри нее.

Учёные использовали это преимущество, чтобы приспособить рекомбинантные AAV к генной терапии. Для этого исследователи удалили генетический материал вируса из капсида и заменили его желаемым «грузом», состоящим из терапевтических молекул.

Тестирование на мышах показало лечебный потенциал вируса, который игнорировал клетки печени.

© Калифорнийский технологический институт

Затем команда переработала капсиды, чтобы они смогли пересечь гематоэнцефалический барьер мозга. Примечательно, что «лечебный вирус» при этом не затронул клетки печени, что критически важно в генетической терапии.

«С этими новыми капсидами исследовательское сообщество теперь сможет протестировать и внедрить новые стратегии лечения в клиники. Нейрональный тропизм и снижение нагрузки на печень являются важными особенностями, которые могут привести к безопасным и эффективным вариантам лечения заболеваний головного мозга», — поделился соавтор исследования.

Лекарство на основе AAV уже протестировано на мышах и мартышках, поэтому сейчас учёные сконцентрированы на том, чтобы улучшить эти технологии для лечения людей.

• Телеграм
• Дзен
• Подписывайтесь на наши каналы и первыми узнавайте о главных новостях и важнейших событиях дня.