Многие трудноизлечимые заболевания являются результатом генетической мутации. Технологии редактирования генома позволяют исправить мутацию, однако до сих пор доставка препарата к клеткам представляла серьезную проблему.

Новое исследование позволило создать липидные наночастицы, которые эффективно вылечили мышечную дистрофию Дюшенна у мышей.

Технология с использованием локусов CRISPR-Cas9 обычно применяется в сельском хозяйстве и животноводстве для получения устойчивых сельскохозяйственных культур, однако успешное излечение мышечной дистрофии показало её медицинский потенциал.

Мышечная дистрофия Дюшенна приводит к прогрессирующей атрофии мышц по всему телу, из-за чего пациенты падают и не могут бегать.

Многие генетические болезни очень тяжело поддаются лечению.

© Shutterstock

При таком заболевании необходимо воздействовать на широкий спектр скелетных мышц, однако современные методы доставки CRISPR-Cas9 к клеткам на основе непатогенных вирусов вызывают неблагоприятные иммунные реакции.

Доцент Акицу Хотта в содействии с фармацевтической компанией Takeda Pharmaceutical выяснил, что наночастицы липидов могут предотвратить эти нежелательные реакции. Крошечные частицы диаметром менее 0,1 микрометра изменяют свои свойства в ответ на кислотность клетки.

Это означает, что частицы остаются нетронутыми, пока не окажутся внутри клетки, а затем разрываются и высвобождают локусы CRISPR-Cas9, которые исправляют мутацию гена.

Хотта проверил свою липидную технологию на мышах, которая показала ошеломительный успех. В отличие от олигонуклеотидных препаратов, действие которых постепенно снижается и эффект исчезает спустя несколько месяцев, липидная наночастица обеспечила постоянный лечебный эффект в мышцах.

Места внутримышечного введения препарата показаны биолюминесценцией на графике.

© Nature

Липидная наночастица показала себя лучше и в сравнении с препаратами на основе вируса, поскольку её можно вводить внутривенно и при этом количество побочных эффектов будет минимально.

Хотта отметил и безопасность своего метода. Вещество CRISPR-Cas9 исчезло из организма в течение нескольких дней после введения. Это означает, что риск нецелевого редактирования генома минимален, но терапевтические эффекты сохраняются надолго.

Теперь Хотта планирует разработать препараты на основе липидных наночастиц для людей, чтобы успешно лечить наследственные заболевания.

• Телеграм
• Дзен
• Подписывайтесь на наши каналы и первыми узнавайте о главных новостях и важнейших событиях дня.