Специалисты компаний CRISPR Therapeutics и Vertex опубликовали исследование, в котором говорится, что им удалось применить технологию редактирования генома CRISPR для лечения наследственных заболеваний.

Эксперимент прошел удачно, и теперь ученые при помощи экспериментальной технологии могут лечить пациентов с редкими заболеваниями крови — бета-талассемией и серповидноклеточной анемией.

При таких заболеваниях часто нарушается строение лицевого черепа. Череп может стать квадратным, нос приобретает седловидную форму, нарушается прикус и расположение зубов. Кожа может иметь желтоватый оттенок.

Но теперь есть шанс избавиться от этого наследственного заболевания. Несмотря на то, что лечение новым методом успешно прошли несколько пациентов, он все еще остается экспериментальным.

Для эксперимента мы выбрали два редких, но схожих заболевания. Они связаны с мутациями в гене гемоглобина, который можно легко исправить на генном уровне. Это облегчает процедуру и увеличивает шансы на успех, — говорят исследователи.

Благодаря корректировке генов ученым удалось повысить уровень фетального гемоглобина в эритроцитах. После операции прошло уже больше года, и состояние пациентов улучшилось, говорят ученые.

В ходе экспериментов у всех добровольцев ученые заметили благополучное приживление отредактированных клеток: если новые клетки после редактирования начинают производить эритроциты, это значит, что лечение прошло успешно.

Но не все было гладко во время испытаний. Специалисты сообщили, что у некоторых пациентов возникли побочные эффекты, однако их связывают скорее с курсами химиотерапии, которые люди проходили после трансплантации отредактированных клеток.

Сейчас специалисты приступают ко второму этапу тестирования, в котором примут участие 45 пациентов с бета-талассемией и серповидноклеточной анемией.

• Телеграм
• Дзен
• Подписывайтесь на наши каналы и первыми узнавайте о главных новостях и важнейших событиях дня.