Группа ученых из Стэнфорда, изучавшая механизм действия редкого генетического заболевания — дефицита фермента NGLY1, открыла способ эффективного лечения многих видов рака.

Ранее самыми действенными препаратами для борьбы с раком крови считались ингибиторы протеасом, которые блокировали работу клеток, разрушающих белки. Но в последние годы эффективность данного метода сильно упала, и пока ученые не находят этому точного объяснения.

В новом исследовании, опубликованном в журнале ACS Central Science, специалисты рассказали, что нашли новый способ борьбы с раком, а также поняли, почему снижалась эффективность противоракового препарата.

Они изучали дефицит фермента NGLY1 — редкого аутосомно-рецессивного заболевания, которое открыли всего пять лет назад. На сегодняшний день зафиксировано всего 37 случаев этого недуга, поэтому о его причинах и следствиях известно не так много.

Студент-выпускник Стэнфорда Фред Томлин работает в лаборатории с профессором Каролин Бертоцци

LA Cicero

В 2016 году ученые доказали, что из-за этой болезни ферменты NGLY1 лишают белки сахара. Тогда же специалисты и обнаружили важную молекулу Nrf1, которая участвует в регулировании белков в клетках, а также то, что именно из-за нее снижается эффективность противораковых ингибиторов протеасом. Когда этим препаратом воздействуют на раковые клетки, Nrf1 выходит из-под контроля и нейтрализует действие ингибитора.

Проведя исследования, ученые выяснили: чтобы Nrf1 могла правильно работать в организме, ей нужно «оторваться» от нескольких молекул сахара, которые мешают ее активации. Эта ситуация и объяснила проблемы пациентов с недостатком NGLY1 — если они не могут вырабатывать NGLY1, то Nrf1 неспособна выполнять свою функцию и защищать нейроны и другие клетки.

Ученые отмечают, что полное отсутствие NGLY1 негативно сказывается на организме, поэтому небольшое понижение количества этого белка у онкобольных может помочь повысить эффективность противоракового препарата, притом что Nrf1 перестанет блокировать ингибиторы протеасом.

• Телеграм
• Дзен
• Подписывайтесь на наши каналы и первыми узнавайте о главных новостях и важнейших событиях дня.