Итан Бир и Аннабель Гишар из Калифорнийского университета в Сан-Диего разработали новую форму редактирования генома CRISPR, которая более эффективно вставляет правильные последовательности ДНК в участки с мутациями.

Новая методика позволит точечно редактировать мутации, вызывающие генетические заболевания. Подход уже был протестирован на плодовых мушках и показал высокий результат.

Суть CRISPR заключается в том, что учёные обычно работают с белком Cas9, который действует как молекулярные ножницы, разрезающие две нити молекулы ДНК. Это позволяет вставить новые последовательности ДНК в месте разреза для замены мутировавшего гена, однако этот метод работает менее чем в 10% случаев.

В новом методе используется вариант фермента Cas9, называемый никазой, который разрезает только одну нить двойной спирали ДНК. «Мягкое» разрезание одной цепи ДНК оказалось более эффективно, чем чистый двухцепочечный разрыв.

Новый метод позволяет мягко разрезать ДНК и исправлять мутации при помощи родительских генов.

© Istockphoto

Исследователи проверили новый подход на плодовых мушках, у которых была мутация, из-за которой глаза становились белыми, а не красными. Учёные обнаружили, что их методика исправила мутацию в 65% случаев, придав мухам красные глаза. Стандартный CRISPR скорректировал мутацию лишь у 30% мушек.

Более того, команда смогла использовать для замены ДНК хромосому, унаследованную от другого родителя. Раньше это считалось невозможным.

Если будет доказано, что новая методика работает на людях, этот подход потенциально может исправить любые генетические мутации, у которых есть здоровая копия на соответствующей хромосоме.

• Телеграм
• Дзен
• Подписывайтесь на наши каналы и первыми узнавайте о главных новостях и важнейших событиях дня.