+4
Сохранить Сохранено 7
×

Новая генная терапия TANGO полностью излечивает детскую эпилепсию


Новая генная терапия TANGO полностью излечивает детскую эпилепсию

© Depositphotos

Ученые из Университета Вирджинии разработали новый тип генной терапии, который способен купировать синдром Драве — тяжелую форму эпилепсии, возникающую в младенческом возрасте.

Синдром Драве, ранее известный как тяжелая миоклоническая эпилепсия младенчества, — это редкая форма болезни, которая обычно впервые проявляется у младенцев и детей младшего возраста.

У больных отмечаются частые продолжительные припадки, поведенческие сложности, задержки в развитии, плохое равновесие при ходьбе и многие другие проблемы. Нередко исходом этой формы эпилепсии становится внезапная смерть.

Существующие методы лечения синдрома Драве включают симптоматические лекарства и кетогенную диету, однако ни один из методов не влияет на основную причину болезни — отсутствие белка интернейрона.

Нередко течение детского синдрома Драве оканчивается печально.

Нередко течение детского синдрома Драве оканчивается печально.

© Instagram/prognoz.med

Поскольку большинство случаев синдрома Драве вызвано мутацией в гене SCN1A, приводящей к снижению продукции соответствующего белка, новый способ лечения стимулирует его образование.

Представленная генная терапия получила название TANGO (Targeted Augmentation of Nuclear Gene Output, или целенаправленное увеличение продукции генов).

Однократное применение TANGO-терапии полностью избавляет от дефицита интернейронов и заставляет мозг вести себя нормальным образом, как если бы организм был полностью здоров.

Терапия уже прошла экспериментальное тестирование на мышах. Лечение новорожденных мышат с синдромом Драве полностью предотвратило судороги и преждевременную смерть.

Команда, разработавшая генную терапию TANGO.

Команда, разработавшая генную терапию TANGO.

© Университет Вирджинии

Результаты доказывают, что генная терапия напрямую воздействует на основную причину заболевания, а не только на симптомы. Хотя тест и был проведен на мышах, всё равно эффекты от терапии обнадеживают.

Полученные данные свидетельствуют о том, что этот подход может быть полезен при лечении других форм эпилепсии, вызванных мутациями в гене SCN1A. Более того, терапия способна продлевать жизнь людям с этим заболеванием.

TANGO сейчас проходит клинические испытания на людях. После того, как испытания завершатся и терапия будет одобрена Федеральным управлением по санитарному надзору, она станет доступна для всех пациентов в мире.


  • Телеграм
  • Дзен
  • Подписывайтесь на наши каналы и первыми узнавайте о главных новостях и важнейших событиях дня.

Нам важно ваше мнение!

+4

 

   

Комментарии (0)