Новая генная терапия TANGO полностью излечивает детскую эпилепсию
- 20 января 2022 14:05
- Вениамин Ветролесов
Ученые из Университета Вирджинии разработали новый тип генной терапии, который способен купировать синдром Драве — тяжелую форму эпилепсии, возникающую в младенческом возрасте.
Синдром Драве, ранее известный как тяжелая миоклоническая эпилепсия младенчества, — это редкая форма болезни, которая обычно впервые проявляется у младенцев и детей младшего возраста.
У больных отмечаются частые продолжительные припадки, поведенческие сложности, задержки в развитии, плохое равновесие при ходьбе и многие другие проблемы. Нередко исходом этой формы эпилепсии становится внезапная смерть.
Существующие методы лечения синдрома Драве включают симптоматические лекарства и кетогенную диету, однако ни один из методов не влияет на основную причину болезни — отсутствие белка интернейрона.
Поскольку большинство случаев синдрома Драве вызвано мутацией в гене SCN1A, приводящей к снижению продукции соответствующего белка, новый способ лечения стимулирует его образование.
Представленная генная терапия получила название TANGO (Targeted Augmentation of Nuclear Gene Output, или целенаправленное увеличение продукции генов).
Однократное применение TANGO-терапии полностью избавляет от дефицита интернейронов и заставляет мозг вести себя нормальным образом, как если бы организм был полностью здоров.
Терапия уже прошла экспериментальное тестирование на мышах. Лечение новорожденных мышат с синдромом Драве полностью предотвратило судороги и преждевременную смерть.
Результаты доказывают, что генная терапия напрямую воздействует на основную причину заболевания, а не только на симптомы. Хотя тест и был проведен на мышах, всё равно эффекты от терапии обнадеживают.
Полученные данные свидетельствуют о том, что этот подход может быть полезен при лечении других форм эпилепсии, вызванных мутациями в гене SCN1A. Более того, терапия способна продлевать жизнь людям с этим заболеванием.
TANGO сейчас проходит клинические испытания на людях. После того, как испытания завершатся и терапия будет одобрена Федеральным управлением по санитарному надзору, она станет доступна для всех пациентов в мире.
- Телеграм
- Дзен
- Подписывайтесь на наши каналы и первыми узнавайте о главных новостях и важнейших событиях дня.
Войти через социальные сети: