Управление по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) одобрило первую в мире клеточную генную терапию для лечения взрослых пациентов с множественной миеломой.

Препарат под названием Abecma в особенности поможет тем пациентам, которые уже прошли несколько курсов терапии, но не излечились от онкологии.

Напомним, множественная миелома — это редкий тип рака крови, при котором аномальные плазматические клетки накапливаются в костном мозге и образуют несколько опухолевых очагов. Это заболевание не позволяет костному мозгу вырабатывать достаточное количество здоровых клеток крови, что может привести к повреждению костной ткани и почек, а также ослабить иммунную систему.

Множественная миелома — неизлечимое заболевание. Пациенты с таким диагнозом в среднем живут около трех лет. Постоянная терапия помогает продлить жизнь на срок до десяти лет, но это удается лишь в 10% случаев.

Хотя нет лекарства от множественной миеломы, долгосрочные перспективы течения заболевания могут варьироваться в зависимости от возраста человека и стадии заболевания на момент постановки диагноза. Также наука не стоит на месте, и мы постоянно ищем различные варианты лечения для пациентов с таким редким видом рака, — пишут авторы работы.

© Wikipedia

По данным Национального института рака, в 2020 году миелома составляла примерно 1,8% (32 000) всех новых случаев рака в Соединенных Штатах. Точная причина появления этого заболевания неизвестна.

Недавно международная команда ученых представила препарат Abecma для Т-клеточной терапии с использованием генетически модифицированного аутологичного рецептора химерного антигена (CAR).

Отмечается, что для каждого пациента состав препарата будет отличаться. Дело в том, что в терапии используются Т-клетки пациента, являющиеся типом белых кровяных телец, которые дополнительно помогают организму бороться с миеломой.

Т-клетки пациента собираются и генетически модифицируются: в них добавляется новый ген, который облегчает поиск и уничтожение клеток миеломы. Как только клетки модифицируются, они вводятся в организм пациента.

© pixabay.com

Для тестирования нового препарата пригласили 127 пациентов с миеломой. У части из них был рецидивирующий тип, когда опухоль возвращается после завершения лечения, у других — рефрактерный, при котором организм вообще никак не реагирует на лечение.

По результатам испытаний 72% из всех добровольцев частично или полностью ответили на Abecma. У 28% признаки множественной миеломы исчезли полностью по крайней мере на 12 месяцев.

Тем не менее у части пациентов наблюдались побочные эффекты, такие как синдром высвобождения цитокинов, усталость, снижение иммунитета и ломота в мышцах.

• Телеграм
• Дзен
• Подписывайтесь на наши каналы и первыми узнавайте о главных новостях и важнейших событиях дня.