Ученые смогли вылечить врожденную глухоту внутриутробно

© pixabay

© pixabay

Команда американских ученых из Университета здоровья и науки штата Орегон опубликовала исследование, в котором говорится, что создан метод, способный вылечить врожденную глухоту.

В ходе эксперимента ученые протестировали новую стратегию лечения генетической глухоты еще до рождения. Специалисты успешно протестировали новый способ на лабораторных мышах.


Новый метод лечения врожденной глухоты открывает новые возможности в терапии многих патологий в утробе матери. Новый подход — альтернатива генному редактированию CRISPR, которое активно исследуется для лечения различных наследственных заболеваний, — говорят ученые.

В рамках нового исследования специалисты боролись с синдромом Ушера — редким неизлечимым заболеванием, которое происходит из-за мутации одного из десяти генов. Это заболевание приводит к врожденной нейросенсорной тугоухости и прогрессирующей потере зрения.

Для того чтобы мышата родились здоровыми, специалисты разработали терапевтическую молекулу — антисмысловой олигонуклеотид — и ввели ее в развивающееся внутреннее ухо эмбрионов через 12 дней после оплодотворения.

Сообщается, что в дальнейшем ученые никак не вмешивались в протекание беременности у самок. После рождения все мышата прошли диагностику, которая показала, что у них нет никаких отклонений.

Новый способ лечения помог скорректировать экспрессию гена, мутация которого приводит к развитию синдрома Ушера. Это удалось сделать благодаря прямому введению молекулы на ранних сроках развития эмбриона.

Пока что точно неизвестно, как такая терапия будет осуществляться у людей. Авторы исследования предполагают, что это можно сделать через амниотическую жидкость в матке. Сейчас команда намерена провести аналогичные эксперименты на нечеловеческих приматах, после чего можно будет планировать клинические исследования.

Нам важно ваше мнение!

+0

Комментарии (0)