Первая генная терапия рака успешно прошла клинические испытания, в ходе которых была доказана эффективность нового препарата: он вызывал постоянную ремиссию, а также сокращал и делал временными побочные эффекты.

Исследователи рассказали, что в августе 2017 года Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США одобрило использование препарата tisagenlecleucel-T под маркой Kymriah для детей и молодежи до 25 лет. 

Это было первое разрешение, которое управление выдало генной терапии, до этого терапия клетками CAR-T, химерными антигенными рецепторами Т-клеток также не получала разрешения. Исследование, финансируемое Novartis, проходило в 25 медицинских центрах 11 стран мира.

Напомним, что терапия химерными рецепторами антигена генетически меняет иммунные клетки пациента, заставляя их искать и уничтожать клетки лейкемии (рака крови). Такой метод был разработан командой ученых под руководством Карла Джуна из Пенсильванского университета в сотрудничестве с Педиатрической больницей Филадельфии, первым учреждением, в котором будут проходить лечение дети, больные раком крови.

В исследовании приняли участие 75 пациентов младше 25 лет, и у 61 человека, что составляет 81%, был зафиксирован положительный отклик на лечение в виде полной ремиссии. Рецидивы спустя полгода отсутствовали у 80% из этих 81% пациентов, а через год — у 59%. Общий процент выживаемости составил у всех 75 больных 90% в первые полгода и 76% — к концу года.

После введения инъекции Т-клетки с химерными рецепторами антигена оставались в организме пациентов 20 месяцев, сообщили исследователи. Терапия оказала небольшие побочные эффекты, некоторым участникам даже потребовалась медицинская помощь, но уточняется, что осложнения оказались кратковременными.

Среди наиболее серьезных побочных эффектов оказался синдром выброса цитокинов, проявившийся в сильном жаре, мышечных болях, неврологических симптомах и затрудненном дыхании. 

Некоторые из наших пациентов серьезно заболели, но большая часть токсических эффектов оказалась кратковременной и обратимой и давала возможность нашим больным добиться продолжительной, полной ремиссии. Это крайне благоприятный исход для детей, у которых до сих пор было мало шансов на выживание, заключил Стефан Групп, директор программы раковой иммунотерапии Педиатрической больницы Филадельфии.

• Телеграм
• Дзен
• Подписывайтесь на наши каналы и первыми узнавайте о главных новостях и важнейших событиях дня.